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基因治療大躍進,邱士華教授團隊發展血液基因病變創新治療策略

科技部11月5日舉行的學術成果發表會,左起:科技部自然司羅夢凡司長、謝達斌政務次長、臺北榮總醫研部邱士華醫師、科技部生科司陳鴻震司長、臺北榮總醫研部周士傑助理研究員
  
臺北榮總醫學研究部邱士華醫師(陽明藥理所講座教授)結合陽明大學,與美國加州大學洛杉磯分校(UCLA)透過跨國性合作,成功運用2020年諾貝爾化學獎得主開發的「基因編輯CRISPR/Cas9技術」,搭載奈米基因傳遞系統,發展「新式基因精準編輯治療創新平台」,可廣泛運用在全身血液疾病的基因修復。
  
為提升國內奈米科技研發能量,科技部推動「奈米科技創新應用計畫」,從基礎研究扎根,進而衍伸至科技應用,自2017年起補助臺北榮總邱士華醫師進行奈米生技醫療相關研究。上述研究成果已於10月23日發表於頂尖期刊《Science Advances》,目前正積極申請國內外專利,顯示台灣優質醫療獲國際高度肯定。
  
邱士華教授表示,正常成人的血紅蛋白(HbA)是由兩個α-球蛋白和兩個β-球蛋白亞基(α2β2)的四聚體組成。血紅蛋白能與氧結合,主要功能是將氧氣從肺臟運送至身體其他組織。臨床上最常見的血液疾病:鐮狀貧血(Sickle Cell Disease)和β-地中海貧血(Beta-Thalassemia),就是因為β-球蛋白基因(HBB)突變,造成β-球蛋白的結構改變或產量降低,導致血紅蛋白產量或功能異常。目前臨床治療僅能藉由輸血或骨髓移植等方式,來達到控制或減緩病徵,至今仍無完全根治的療法出現。
  
  台北榮總醫研部醫師同時也是陽明藥理所講座教授的邱士華老師 
  
為解決此一難以攻克的困境,在科技部的支持下,由臺北榮總、陽明大學、美國加州大學洛杉磯分校跨國合作,利用自我組裝超分子奈米分子與奈米探針科技結合CRISPR/Cas9基因編輯技術,能夠高效率將完整HBB基因剪接進入血液細胞內,從而針對前述血液疾病患者提供一種安全、通用的治療方案,目前已完成活體外血液細胞精準編輯基因傳送之驗證。相關成果發表於《Science Advances》。
 
此一重要的研究成果中,特別涵蓋多項概念驗證與研究技術突破,其中包括:1.兩種奈米技術的聯合策略作為有效的遞送平台,能夠將CRISPR/Cas9基因編輯材料送到血液細胞中;2.使用非病毒載體證明能高效率利用CRISPR/Cas9技術在長片段DNA序列的基因編輯。以上成果目前已積極申請國內外專利。
 
邱士華教授表示,「基因編輯CRISPR/Cas9技術」是一種可以利用分子生物技術有效率並精準修改微生物、動植物與人類的去氧核醣核酸(DNA)。他們團隊先前已整合自我組裝超分子奈米分子包覆攜帶CRISPR/Cas9,大幅提升此技術在先天性視網膜裂損症(X-Link Retinoschisis; XLRS)的基因編輯效能(Advanced Science 2020 April)。本次成果為先前研究的再突破,除了成功開發出一以「高分子奈米粒子線+奈米探針」高效能攜帶CRISPR/Cas9載體至宿主細胞與活體組織內之「新式基因精準編輯治療創新平台」,更提供血液基因病變疾病或遺傳性視網膜疾病新興治療方向,未來期望將這些重要成果早日應用到病人身上,為患者帶來治癒的新希望!
 
邱士華老師(中)與實驗室成員
 
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[新聞發布日期:109/11/06]
 
 
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